2月4日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布《2023年度药品审评报告》。

2023年度，CDE通过药品加快上市注册程序，加强与申请人的沟通，缩短药物研发与技术审评时间，为患者提供更多治疗严重危及生命疾病、应对公共卫生事件的安全、有效质量可控的临床用药。本文梳理获CDE突破性治疗药物程序、附条件批准程序、优先审评审批程序等特殊通道新药情况。

▍54款药物被纳入『突破性治疗药物程序』

突破性治疗药物程序是指：药物临床试验期间，用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等，申请人可以在I、II期临床试验阶段，通常不晚于III期临床试验开展前申请适用突破性治疗药物程序。对于适用突破性治疗程序的药物，其临床试验期间沟通交流包括首次沟通交流、因重大安全性问题/重大技术问题而召开的会议、药物临床试验关键阶段会议以及一般性技术问题咨询等，药审中心优先配置资源进行沟通交流，加强指导并促进药物研发。

根据报告，2023年度，CDE共收到突破性治疗药物程序申请286件，同意纳入突破性治疗药物程序70件，涉及54款药物，占申请数量的24.5%，较2022年增加43%。排名前三的分别为抗肿瘤药物、神经系统疾病药物及消化系统疾病药物，具体适应症分布情况请见下图。

图片来源：CDE官网

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▍21款药品获『附条件批准上市』

附条件批准上市是指：药物临床试验期间，治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病以及公共卫生方面急需的药品，药物临床试验已有数据显示疗效并能预测其临床价值的，以及应对重大突发公共卫生事件急需的疫苗或者中国国家卫生健康委员会认定急需的其他疫苗，经评估获益大于风险的，可基于替代终点、中间临床终点或早期临床试验数据而附条件批准上市。附条件批准上市的目的是缩短药物临床试验的研发时间，使其尽早应用于无法继续等待的危重疾病或公共卫生方面急需的患者。

根据报告，2023年共有21个药品获附条件批准上市，其中16个药品为首次批准上市，5个药品为新增适应症。同时，在2023年，共有10个附条件批准上市药品完成了上市后研究，转为了常规批准。

自 2020 年《药品注册管理办法》实施以来，共有95个药品附条件批准上市，涉及107个适应症，包括抗肿瘤、抗新冠疫苗及治疗药物、血液系统疾病药物等，其中抗肿瘤药占比最多，为79%，共有19个附条件批准上市药品完成了上市后研究，转为了常规批准。

图片来源：CDE官网

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▍80个品种纳入『优先审评审批程序』

优先审评审批程序是指：药品上市许可申请时，对于以下具有明显临床价值的药品，可以申请适用优先审评审批程序：

1、临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药和改良型新药；

2、符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格；

3、疾病预防、控制急需的疫苗和创新疫苗；

4、纳入突破性治疗药物程序的药品；

5、符合附条件批准的药品；

6、国家药品监督管理局规定其他优先审评审批的情形。

获得适用优先审评审批程序的上市注册申请的审评时限由常规程序的200日缩短为130日，其中临床急需的境外已上市境内未上市的罕见病药品审评时限为70日。2023年度共纳入优先审评审批注册申请108件（80个品种），同比增加56.9%，2023年有85件（59个品种）注册申请按照优先审评审批程序批准上市。

自2020年《药品注册管理办法》实施以来，共有372个药品注册申请纳入优先审评审批程序，涉及的抗肿瘤药物、内分泌系统药物、皮肤及五官科药物等，其中抗肿瘤药占比最多，为42%，具体请见图。

图片来源：CDE官网

除了上述内容，《2023年度药品审评报告》内容还包括药品注册申请受理情况、药品注册审评审批情况、药品研发与审评沟通交流情况、药品研发指导原则方面工作等内容。点此阅读全文

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封面图来源：Benedikt Geyer © Unsplash